FDA批准首次治疗有症状的腱膜巨细胞瘤

今天,美国食品药品监督管理局批准图拉里奥(pexidatinib)胶囊治疗成人有症状的腱膜巨细胞瘤(tgct),其发病率或功能受到严重限制,对手术改善无反应。

TGCT可引起患者的衰弱症状,如疼痛、僵硬和运动受限。肿瘤可显著影响患者的生活质量并导致严重的残疾。手术是主要的治疗选择,但有些病人不适合手术,即使手术后肿瘤也可能复发。今天的批准是FDA批准的第一种治疗这种罕见疾病的疗法。”

Richard Pazdur,医学博士,FDA肿瘤卓越中心主任,FDA药物评估和研究中心血液和肿瘤产品办公室代理主任

TGCT是一种罕见的肿瘤,它影响滑膜(覆盖关节间隙表面的薄组织层)和肌腱鞘(覆盖肌腱的膜层,肌腱是连接肌肉和骨骼的纤维组织)。肿瘤很少恶性,但会导致滑膜和肌腱鞘增厚和过度生长,对周围组织造成损害。

图拉里奥的批准是基于对120名患者的多中心国际临床试验结果,其中59名患者接受安慰剂治疗。主要疗效终点是治疗25周后分析的总有效率(ORR)。临床试验表明,接受图拉里奥治疗的患者的ORR有统计学上的显著改善,ORR为38%,而接受安慰剂治疗的患者没有反应。完全缓解率为15%,部分缓解率为23%。23名应答者中,22名在最初应答后至少随访6个月,维持其应答6个月或更长时间,13名应答者中,13名在最初应答后至少随访12个月,维持其应答。红外线响应12个月或更长时间。

图拉里奥的处方信息包括一个盒装警告,告知医疗保健专业人员和患者严重和潜在致命肝损伤的风险。在开始治疗前,卫生保健专业人员应监测肝脏检查,治疗期间应按规定的时间间隔监测。如果肝脏测试变得异常,可能需要中止图拉里奥,减少剂量,或永久停止,这取决于肝脏损伤的严重程度。Turalio仅通过Turalio风险评估和缓解策略(REMS)计划提供。

相关的抗癌药物显示出在几乎每种癌症类型中控制肿瘤生长的前景。数学模型有助于量化转移细胞的行为。研究者使用人工智能预测结直肠癌的分子分类。对接受化疗的患者常见的副作用。Ralio增加了乳酸脱氢酶(有助于在体内产生能量的蛋白质)、增加了天冬氨酸转氨酶(主要在肝脏和肌肉中的酶)、头发颜色的减少、丙氨酸转氨酶(主要在肝脏和肾脏中的酶)的增加。ND增加胆固醇。其他副作用包括中性粒细胞减少(帮助免疫系统抵御疾病和感染的低水平白细胞)、碱性磷酸酶(主要在骨和肝细胞中的酶)、淋巴细胞减少(帮助免疫的白细胞)。系统可以抵御疾病和感染)、眼睛水肿(眼睛周围肿胀)、血红蛋白(携带氧气的红细胞中的蛋白质)、皮疹、味觉障碍(味觉改变)和磷酸盐(有助于补充能量的电解质)降低。

FDA建议医疗保健专业人员告诉育龄女性和有生育潜力的女性伴侣的男性在使用图拉里奥治疗期间使用有效的避孕措施。孕妇或哺乳期妇女不应服用图拉里奥,因为它可能对正在发育的胎儿或新生儿造成伤害。图拉里奥必须配发一份患者用药指南,其中描述了有关药物用途和风险的重要信息。

美国食品药品监督管理局授予该申请突破性治疗指定和优先审查指定。图拉里奥还获得了孤儿药物指定,这为帮助和鼓励开发治疗罕见疾病的药物提供了激励。食品和药物管理局批准图拉里奥为第一三共。

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